近日，眼科基因治疗创新企业北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）就ZVS101e注射液Ⅲ期临床试验方案达成一致。这是全球范围内BCD领域首个III期临床试验许可，作为新药开发到上市过程中最为关键的里程碑事件，这标志ZVS101e注射液正式进入关键性III期临床试验阶段。后续中因科技将严格按照监管法规和临床试验方案的要求，完成各试验中心启动、受试者招募和访视等工作，为ZVS101e尽早上市惠及遗传眼病患者奠定坚实的科学基础。

 

关于BCD

BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。

 

关于ZVS101e

ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

ZVS101e产品2021年获得FDA孤儿药资格认证，并于2022年分别获得中国和美国I/II期临床试验许可，是世界范围内首个进入临床阶段的BCD基因治疗药物。截止目前，ZVS101e已经开展并完成了三项临床试验，是截至目前样本量最大的BCD基因治疗临床试验，近30例受试者的研究结果表明ZVS101e安全性优异，有效性显著，部分临床试验结果已发表于Nature子刊STTT（影响因子39.3）。2024年ZVS101e因疗效显著被中国CDE纳入突破性治疗名单，同时被美国FDA授予再生医学先进疗法认定，是国内第一个被FDA授予此荣誉的基因治疗药物。

 

关于中因科技

北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”解决方案。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。